[기업IR자료분석] 코아스템켐온, 루게릭병 신약 미국 3상 종료·FDA 승인 신청 중

코아스템켐온(166480)은 2026년 1월 30일 기업설명회를 열고 루게릭병 신약 '뉴로나타-알주'의 미국 임상 3상 종료와 FDA 승인 신청 진행 상황을 투자자들에게 설명했습니다. 신약 개발 단계에서 가장 비용과 시간이 많이 드는 3상이 끝났고 규제당국 심사를 앞두고 있다는 뜻입니다.

뉴로나타-알주는 유전자 치료제로, 루게릭병(근위축성측삭경화증)이라 불리는 신경퇴행질환 치료를 목표로 개발되고 있습니다. 회사의 2024년 글로벌 매출은 약 1조원에 도달했으며, 2025년 추정 매출은 약 1,000억원으로 전망했습니다.

신약 승인 진행 상황

뉴로나타-알주의 미국 임상 3상은 2024년 12월에 종료됐습니다. 회사는 2026년 상반기 미국 FDA에 신약 승인 신청(BLA, 생물 약제 신청)을 제출할 계획입니다. 이에 앞서 2025년 4월 한국 식약처에 품목변경허가신청서를 제출했다고 밝혔습니다.

생산 체계도 정비하고 있습니다. 회사는 오송에 첨단바이오의약품(ATMP) 센터를 새로 지었으며, 이곳의 연 생산량은 600Lot(로트)/년입니다. 미국 시장 진출 가속화를 위해 2025년 12월 미국 법인 이전을 완료할 예정입니다.

미국 시장의 수요 규모

미국 내 루게릭병 환자는 약 35,000명으로 추정됩니다. 2024년 기준 미국에서 루게릭병 치료약의 연간 약가는 $170,000(약 2억 3천만원)에 달합니다. 회사는 수요 대상 환자의 3%를 확보할 경우 미국 시장에서 연 5,000억원 이상의 매출을 예상하고 있습니다.

중기 투자 계획

회사는 임상 3상 중단기 투자에 약 70억원을 계획했습니다. FDA 승인 신청과 한국 식약처 심사 과정, 그리고 상용화 준비에 따른 비용입니다.

읽을 때 감안할 점

뉴로나타-알주 임상 3상의 1차 평가에서는 전체 환자군 대상 주요 평가지표 달성에 실패했습니다. 회사는 하위 분석군에서만 치료 효과를 입증했습니다. 이는 향후 FDA 심사에서 추가 논의가 필요할 수 있음을 의미합니다.

FDA 승인 신청 과정에서 예상하지 못한 보완요구가 발생할 수 있으며, 이에 따라 허가 일정이 지연될 가능성도 있습니다. 규제기관의 판단이 최종적으로 신약 상용화를 좌우하므로, 현재의 계획이 일정대로 진행된다는 보장은 없습니다.

더 자세한 내용은 회사가 공개한 IR 발표자료 원문(PDF)을 통해 확인할 수 있습니다.

본 글은 공개된 자료를 정리한 참고용이며 투자 권유가 아닙니다.

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